来自：国家药品监督管理局药品审评中心
为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，中国国家药监局（NMPA）在2020年07月07日发布了《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》（见附件1）。
突破性治疗药物审评程序适用范围为：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。
值得关注的是，CDE对纳入突破性治疗药物审评程序的品种会采取一系列支持政策，加强指导并促进药物研发进程，优先处理相关沟通交流。申请人可在纳入程序的6个月内按Ⅰ类会议申请首次沟通交流，全面讨论药物临床、药学及药理毒理等方面的研发进展、计划等。
截至2021年10月18日，CDE网站上公示了有75个药品已纳入突破性治疗品种名单（见附件3）。这些药品有来自国际大型医药公司如武田、诺华、辉瑞，也有来自中国公司如恒瑞医药、康方生物、正大天晴、基石药业等。笔者分析发现，自2018年CDE实施默示许可制度以来，截至今日共有5591个药品通过临床试验默示许可，而纳入突破性治疗的IND申请仅占其1.34%。经过进一步分析，这75个药品从申请到公示截止的平均审批耗时为61.3天，最快审批耗时为15天，最慢审批耗时为126天。
对于纳入突破性治疗药物程序的药品而言，将缩短其漫长而昂贵的开发过程。《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》规定，对于纳入突破性治疗药物程序的品种，申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请药品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。
笔者建议，在申请此程序前，须认真学习法规，判断该药品是否符合此适用情形；填写《突破性治疗药物程序申请表》（见附件2）时须举证充分，逻辑清晰。根据该药物符合的突破性治疗药物程序的适用情形，简要说明该药物是否用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病；阐述尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有明显临床优势的临床证据，同时说明现有治疗手段、药物临床试验设计、对照药的选择、研究人群、临床终点、研究结果和统计分析结果等。
以下为突破性治疗药物审评相关文件，各位可自行下载查阅：
附件2：突破性治疗药物程序申请表.doc
附件3：纳入突破性疗法品种-截至2021年10月18日.xlsx
（备用百度网盘链接: https://pan.baidu.com/s/1Q2bxsMMjbQGqvInKxJKl0g 提取码: yxny ）
